進博會上，越來越多的國外醫藥企業帶來罕見病新藥，這意味著什么？創新藥進入中國市場的速度，為什么會越來越快？相關的醫藥制度，又在做著怎樣的改變？《新聞1+1》今晚連線總臺央視記者魏然、中國藥學會藥物經濟學專業委員會副主任委員、天津大學藥物科學與技術學院副院長吳晶，共同關注：進博會，罕見病新藥的加速器？
進博會上的罕見病新藥
本屆進博會，已經連續五年參展的阿斯利康，今年展出了其在罕見病領域首個產品依庫珠單抗注射液；賽諾菲，帶來兩款針對罕見病的新藥；還有首次參展的跨國藥企梯瓦帶來的罕見病新藥安泰坦；以及連續五年參展的武田制藥帶來的罕見病創新藥“馬立巴韋”……進博會，已經成為各大藥企罕見病藥品首發的最佳平臺。點擊視頻，一起了解更多信息！
進博會記者觀察丨罕見病新藥，哪些人在關注？關注這些藥的什么？
總臺央視記者 魏然：在進博會現場，幾乎所有大型的藥企都設立了罕見病的展板，甚至是把它的新藥直接擺在展臺上，而且幾乎都是在C位最重要的核心位置。這幾天來展臺觀展的，大多數都是跟醫療領域相關的，比如醫生，一些同行，還有行業媒體，地方政府，他們詢問比較多的問題跟我們普通人關心的一樣，這個藥究竟是什么？它新在哪里？能治療怎樣的一個疾??？在現場也看到很多藥企開了一些發布會，主要是做一些科普工作，業內交流的論壇。此外，在前兩天還有一些海外藥企已經和中國的國藥簽署了合作框架協議，利用國內藥企的銷售渠道分銷自己未來可能上市的一些新藥，這是一個供應鏈上的合作。還有一些地方政府和當地醫藥的產業園也前來詢問，看看是否有合作的可能。
外國藥企罕見病新藥的首發，為何選在中國？
總臺央視記者 魏然：（1）毫無疑問，所有的企業都會提到中國市場的體量。雖然罕見病的發病率比較低，但是中國有14億人口，其中，罕見病患者有2000多萬人，也是不小的基數，這是一個不容忽視的市場，因此每一個海外的藥企都必須要關注它。（2）這幾年，隨著罕見病目錄的發布，以及罕見病的部分藥品被納入醫保，以及上市審批制度的加速，很多國外藥企看到了這樣的一個加速度，他們認為這是一個時間窗口，必須加快布局中國罕見病藥物的市場。（3）中國的罕見病治療相比歐美還是比較不成熟的，不成熟就代表有發展的潛力。
讓罕見病用藥“進得來，用得上”
隨著中國進一步加快開放和醫療、藥品制度改革，進博會上的“罕見病用藥”，已經越來越快的成為真正能讓患者用得上的藥品。近幾年，罕見病藥品進國家醫保目錄的種類和力度，也在加大。點擊視頻，了解更多信息！
如何看待近幾屆進博會中，外國藥企紛紛拿出罕見病創新成果參展？
中國藥學會藥物經濟學專業委員會副主任委員 吳晶：我們在進博會看到的這個現象，就是國家整體罕見病市場的一個縮影，體現了國家罕見病的藥品市場對于外資制藥企業龐大的吸引力。雖然罕見病發病率是比較低的，但是我們國家的人口龐大，這個市場還是非常具有吸引力的。同時，罕見病藥品在中國審評審批速度在加快，國家醫保局成立之后，每年醫保目錄的更新帶來了藥品的更新，比如可以做到當年上市當年可以進醫保的這樣一個非常好的政策。
在罕見病領域，國外藥企和中國企業的深度合作，帶來哪些推動作用？
中國藥學會藥物經濟學專業委員會副主任委員 吳晶：其實，在過去幾年就已經看到了這樣的深度合作，實際上它非常強烈地激發了本土創新企業對于罕見病藥物的研發熱情。來自國家藥監局公布的數據，截止到2022年7月，在我們國家進行的跟罕見病適應證相關的180項臨床試驗當中，本土企業就占到了很大一部分，這充分說明在這個市場上充分帶動了本土創新，最終獲益的肯定是老百姓，使得境外有藥境內無藥的現象逐漸得到解決。
